两江新区企业派金生物治疗ALL的1类新药临床试验获批_天天速递

5月11日，记者从两江新区获悉，辖区企业重庆派金生物科技有限公司（以下简称：派金生物）于近日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，获批开展聚乙二醇化重组门冬酰胺酶注射液的临床试验。目前，派金生物已完成临床试验的准备工作，预计在今年三季度启动I期临床试验。

据了解，新一代聚乙二醇化重组门冬酰胺酶是由派金生物自主研发，用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病的1类治疗用生物制品新药。

(相关资料图)

急性淋巴细胞白血病简称ALL，是一种血液系统的恶性肿瘤，最常出现在儿童时期，又称儿童白血病，其特征是淋巴母细胞（未成熟的白血细胞）过度生成和积累。

“临床上，门冬酰胺酶是治疗ALL的关键药物之一，对肿瘤细胞具有选择性抑制作用。”派金生物聚乙二醇化重组门冬酰胺酶项目负责人何云凤说，癌细胞的增殖离不开门冬酰胺，但肿瘤细胞不能自己合成对生长必要的氨基酸门冬酰胺，必须依赖宿主（即患儿）供给，“注射门冬酰胺酶药物能使门冬酰胺水解，让肿瘤细胞缺乏门冬酰胺，从而起到抑制生长的作用。”

门冬酰胺酶作用机制。

而聚乙二醇门冬酰胺酶则是一种由活化聚乙二醇(PEG)与门冬酰胺酶(L-asparaginase)通过特定化学反应结合而成，且保留一定门冬酰胺酶活性的缀合物。与未经修饰的门冬酰胺酶相比，聚乙二醇门冬酰胺酶以疗效明确、半衰期长、免疫原性弱等特点成为了治疗ALL的一线临床药物。

2018年，派金生物筹备组建起一支60余人的团队，开展第三代全球创新改造型聚乙二醇化重组门冬酰胺酶药物的研发工作。

历时近5年，研发团队依托处于国际领先水平且拥有完全自主知识产权的MAS-PEG核心技术，通过计算机模拟技术分析蛋白表面的免疫显性区域，增加了PEG修饰位点，进一步提高了产品的体外和体内稳定性，同时有效实现封闭潜在的免疫显性区。

“新药与已上市的第一代（Oncaspar）和第二代（Asparlas）聚乙二醇化门冬酰胺酶相比，具有更低的免疫原性和更长的半衰期，将有效降低临床应用中多次给药后药效清除和不良反应的风险。”何云凤介绍，从患者角度来说，最直观的感受就是用药的问隔时间将从14天延长至21天，匹配化疗疗程，治疗的效果和质量也更好。

据悉，派金生物是一家专业从事基因重组蛋白质药物和多肽药物研发“专精特新”的国家级高新技术企业。经过多年的创新技术积累，公司形成了拥有自主知识产权、处于国际领先水平的核心技术MAS-PEG和TE-PEP平台，基于这些核心技术、平台，公司建立了丰富且极具市场竞争力的创新产品线。

截至目前，公司自主研发的生物药物已有2项进入NDA阶段，3项进入III期临床研究，4项进入I-II期临床，在研First-in-Class (FIC)项目6项（其中，3项GLP评价中，预计2023年进入IND申报；另外3项CMC研究中）。